Le rôle des real-world data dans l’analyse d’impact budgétaire

En Belgique, les fabricants d’implants ou d’autres dispositifs médicaux invasifs qui souhaitent voir leur produit remboursé doivent réaliser une analyse d’impact budgétaire (AIB). Cette analyse examine l’impact attendu d’un remboursement sur le budget des soins de santé. À la demande de l’INAMI, le Centre fédéral d’expertise des soins de santé (KCE) a évalué dans quelle mesure les données de vie réelle (real-world data) pouvaient améliorer la précision des AIB.

Pour l’instant, les analyses d’impact budgétaire (AIB) sont essentiellement basées sur les résultats d’essais randomisés et contrôlés (randomized controlled trials ou RCT), que viennent parfois compléter des données internationales sur la prévalence de la maladie, des estimations d’experts et des études de coûts plus limitées. En ajoutant des real-world data (RWD) à ces données, l’INAMI espère obtenir une vision plus claire de l’impact total d’un remboursement sur tous les aspects du budget des soins de santé.

Que sont les real-world data ?  Les real-world data (RWD), c’est-à-dire les données de vie réelle, sont des données recueillies en routine dans le cadre de la pratique médicale quotidienne. Parmi les bases de données RWD belges, citons notamment l’Échantillon permanent de l’Agence intermutualiste, le Résumé Hospitalier Minimum du SPF Santé publique, les données de facturation hospitalières des mutualités, la banque de données de la Cellule technique de l’INAMI et du SPF Santé publique.

Une source précieuse, mais…

L’analyse du KCE confirme que les RWD peuvent fournir un complément précieux aux données actuellement utilisées aux fins des analyses d’impact budgétaire. Elles peuvent ainsi aider à se faire une idée plus précise du nombre supposé de patients qui utiliseront le dispositif médical en question, du coût des hospitalisations et du suivi médical ultérieur, etc.

Mais le KCE nuance : les RWD sont rarement complètes. Il manque par exemple souvent des données sur les caractéristiques des patients. La qualité, l’actualité et le caractère utilisable des RWD ne sont, par ailleurs, pas toujours garantis. Qui plus est, les entreprises n’ont bien souvent qu’un accès limité ou inexistant aux bases de données RWD et peuvent dès lors difficilement intégrer ces données dans leurs AIB.

Les RCT pour évaluer l’effet du traitement

Même si l’on parvient à améliorer la qualité (en ce compris l’exhaustivité), l’actualité et le caractère utilisable des RWD, on ne pourra jamais se contenter uniquement de ces données pour réaliser des AIB, car elles permettent difficilement de déduire l’effet du traitement : quelle amélioration apportera le nouveau produit par rapport au traitement existant ? Les RCT réalisés par les entreprises restent indispensables pour mesurer correctement cet effet.

Recommendations concrètes Le rapport du KCE énonce plusieurs recommandations. Nous en avons répertorié quelques-unes ci-dessous. Si certaines RWD présentent une valeur ajoutée évidente pour l’analyse de l’impact budgétaire d’un produit donné, l’INAMI devrait aider l’entreprise concernée à soumettre une demande de données à l’Agence des données de (soins de) santé (Health Data Agency). La fiabilité des RWD étant cruciale, le gouvernement devrait investir dans l’amélioration de la qualité du Résumé hospitalier minimum. La Health Data Agency devrait mettre le catalogue reprenant les métadonnées des bases de données de santé nationales à la disposition des fabricants et des distributeurs de dispositifs médicaux, afin qu’ils sachent quelles RWD inclure dans leurs AIB. La Health Data Agency a un rôle important à jouer dans l’amélioration de l’accès aux données, sur la base de priorités claires. L’accès aux données dans le cadre des RCT et des dossiers de remboursement devrait être une priorité, compte tenu de l’intérêt social.

beMedTech souhaiterait ajouter une recommandation générale à l’intention de ses membres, des autres entreprises et des acteurs des soins de santé au sens large.  

Tous ceux qui manipulent des données de santé sont conjointement responsables de leur qualité.

D’où l’importance d’évaluer régulièrement cette qualité, dans le cadre d’un processus itératif et au regard des objectifs spécifiques de l’utilisation des données.

Également pour d'autres dispositifs médicaux ?

À la demande de l'INAMI, le KCE s'est concentré sur les implants et les dispositifs médicaux invasifs dans cette étude. Mais de nombreux autres dispositifs médicaux nécessitent également une analyse de l'impact budgétaire, par exemple les consommables médicaux.

La prochaine étape logique semble être d'examiner le rôle possible de la RWD également pour les cas de remboursement au sein de ces catégories.

• Lisez le communiqué de presse du Centre fédéral d’expertise.

• Téléchargez le rapport complet du KCE (en anglais).

• Téléchargez le résumé du rapport.